Die Wissenschaftlerin, die zum Researcher of the Month Jänner 2026 ernannt wurde, wird am 30.04.2026 mit der Verleihung für ihre Publikation im Top-Journal „Cancer Cell“ (IF 44.5) „Effective targeting of PDGFRA-altered high-grade glioma with avapritinib“ geehrt.
Die multidisziplinäre Studie entstand im Rahmen des PhD-Studiums von Dr.in Lisa Mayr an der Univ. Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde in der Arbeitsgruppe von Univ.-Prof. DDr. Johannes Gojo (Leiter des Hirntumorzentrums für Kinder- und Jugendliche Wien) in Zusammenarbeit mit der Arbeitsgruppe von Mariella Filbin, MD, PhD (Pediatric Neurooncology lab, Dana Farber Cancer Institute Boston), Associate Professor Carl Koschmann, MD (Pediatric Brain Tumor Center Clinical Research Director, Department of Pediatrics at the University of Michigan), der Arbeitsgruppe von Univ.-Prof. Dr. Walter Berger (Zentrum für Krebsforschung), der Arbeitsgruppe von Priv.-Doz.in Mag.a rer.nat. Daniela Lötsch-Gojo, PhD (Universitätsklinik für Neurochirurgie) und der Arbeitsgruppe von Ao.Univ.-Prof.in Dr.in Christine Haberler (Abteilung für Neuropathologie und Neurochemie Universitätsklinik für Neurologie).
Gezielte Therapie für aggressive Hirntumoren mit Avapritinib
In der vorliegenden Arbeit (Mayr, Neyazi, Schwark, Trissal et al.) wurde eine Gruppe von über 200 pädiatrischen hochaggressiven Gliomen (pHGG) untersucht und in 15% Veränderungen im PDGFRA-Gen identifiziert. Es wurden vier neuartige Tyrosinkinaseinhibitoren untersucht von welchen Avapritinib eine hohe Wirksamkeit gegen die getesteten Zellmodelle aufwies.
Im nächsten Schritt wurden drei unterschiedliche pHGG Mausmodelle mit Avapritinib behandelt und zeigten, dass Avapritinib effektiv die Blut-Hirn-Schranke überwindet und zu einem signifikant verlängerten Überleben führt, ohne dabei gesunde Zellen zu beeinträchtigen. Diese vielversprechenden Ergebnisse motivierten uns, diese Behandlung schnellstmöglich „from bench to bedside“ in die klinische Versorgung zu überführen.
Da seitens der Patient:innen mit pHGG und ihrer behandelnden Ärzt:innen ein immenser Bedarf für wirksame neue Therapien besteht, initiierten wir gemeinsam mit unseren klinischen Partnern die Behandlung mit Avapritinib im Rahmen eines sog. individuellen Heilversuchs („compassionate use“) in insgesamt acht Patient:innen, von denen wir von 7 Patient:innen klinische Daten erheben konnten. Avapritinib ist in Patient:innen insgesamt gut verträglich und erreicht effektive Wirkspiegel im Tumorgewebe. Erfreulicherweise zeigten zudem 3 von 7 Patient:innen ein klinisches und radiologisches Ansprechen auf die Behandlung mit Avapritinib. Dies ist insofern bemerkenswert, da die meisten der behandelten Patient:innen bereits im fortgeschrittenen Krankheitsstadium waren und zuvor vielfache Therapiemöglichkeiten erhalten hatten und somit als „austherapiert“ galten. Zusätzlich beschreiben wir im Rahmen dieser Arbeit mögliche Mechanismen der Resistenzentwicklung infolge der Avapritinibtherapie in der untersuchten Patient:innenkohorte und wie ein Ansprechen auf die Therapie auf Grundlage der konkreten molekularen Veränderung in PDGFRA potenziell vorhergesagt werden kann.
Zur Person
Lisa Mayr studierte von 2009 bis 2016 Humanmedizin an der Medizinischen Universität Wien mit Auslandsstudienaufenthalten an der Tongji University Shanghai (China) und am St. Gertrauden Krankenhaus in Berlin (Deutschland). Seit 2012 war sie in der Forschungsgruppe von Univ.-Prof. Walter Berger (Zentrum für Krebsforschung) im Rahmen ihrer Osteosarkom Forschung tätig. Ihr Medizinstudium schloss Dr.in Mayr 2016 an der Medizinischen Universität Wien ab und wechselte dann an die Pädiatrische Neuroonkologie der Klinischen Abteilung für Neonatologie, Pädiatrische Intensivmedizin und Neuropädiatrie der Univ. Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde, wo sie ihre Facharztausbildung für Pädiatrie bis 2023 absolvierte. Im Rahmen ihrer Facharztausbildung absolvierte sie ein wissenschaftliches Jahr im Rahmen des Physician Researcher Pathway Scholarships (2020-2021). Nach der Facharztausbildung war sie für 12 Monate als Postdoctoral Fellow am Dana-Farber Cancer Institute tätig und kehrte im März 2025 zurück und ist seither als Oberärztin an der Pädiatrischen Neuroonkologie tätig. Seit 2016 ist Dr.in Mayr im PhD-Studium Clinical Neurosciences inskribiert und wird dieses demnächst abschließen. Neben ihrer Forschungstätigkeit beteiligt sich Dr.in Mayr auch an der Lehre im Rahmen des Humanmedizinstudiums und betreut Bachelor- und Diplomarbeiten.