Insgesamt hat das Forschungsteam des Spezialbereichs Neuro-Onkologie an der Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde sowie ihre Kooperationspartner an der MedUni Wien Förderungen für drei Projekte erhalten - eines in leitender Funktion sowie zwei als Kooperationspartner.
Projekt Scanning the liquids Of paediatric brain tumour patients to Personalize treatment SOUP (Leitung MedUni Wien)
Im Jahr 2022 wurde bei mehr als 1800 Kindern und Jugendlichen im Alter von 0-19 Jahren im EU-27-Raum ein Tumor des Gehirns oder des Rückenmarks (zusammengefasst als Zentralnervensystem ZNS) diagnostiziert. ZNS-Tumore sind nach wie vor die häufigste krebsbedingte Todesursache in der pädiatrischen Bevölkerung. Die Prognose hängt stark von der Art des Krebses ab, und die Langzeitüberlebensrate liegt zwischen 0 und fast 100 %. Während der Erkrankung sind Patient:innen und ihre Familien mit vielen Belastungen konfrontiert: Operationen mit den damit verbundenen Risiken, die Wartezeit auf die Diagnose und die damit verbundenen Ängste: "Werde ich/Wird mein Kind eine zusätzliche Therapie benötigen?", falls eine postoperative Therapie erforderlich ist: "Spricht der Tumor an?", am Ende der Behandlung: "Ist er vollständig verschwunden?", "Wird er wiederkommen?" und im Falle eines Rückfalls: "Gibt es weitere Behandlungsmöglichkeiten?".
In diesem Projekt sollen die Grundlagen für die Beantwortung dieser Fragen geschaffen werden, indem Methoden zur Analyse von Flüssigbiopsien (LB) weiterentwickelt werden. LBs beschreiben die Verwendung von Blut, Urin oder, insbesondere bei Hirntumoren, von Liquor (Liquor cerebrospinalis), der wasserähnlichen Flüssigkeit, die das Gehirn umgibt. Kürzlich wurde nachgewiesen, dass Tumore ihr einzigartiges genetisches Muster in den Liquor abgeben. Die Forschungspartner planen, diese ausgeschiedene DNA, die so genannte zellfreie Tumor-DNA, zu nutzen und mit verschiedenen Methoden zu analysieren. Ziel ist es, 1) eine Diagnose zum Zeitpunkt oder sogar vor der Operation zu ermöglichen, 2) den Chirurg:innen eine optimale Planung der Tumorresektion zu ermöglichen, um neurologische Defizite zu minimieren und die Wartezeit auf die Diagnose und den Beginn der Behandlung zu verkürzen, 3) eine Überwachung des Ansprechens während der Behandlung zu ermöglichen, indem Veränderungen im Tumor entschlüsselt werden, die auf radiologischen Bildern nicht sichtbar sind, 4) zu bewerten, ob die gewonnenen Daten eine Risikostratifizierung ermöglichen, so dass jede:r Patient:in nur so viel Therapie erhält, wie sie/er braucht, aber nicht mehr, wodurch die langfristigen Nebenwirkungen minimiert werden; 5) Verwendung von LBs als zusätzliches Instrument für eine frühzeitige Erkennung des Wiederauftretens von Tumoren und schließlich zur Analyse der Tumorentwicklung während der Behandlung, was eine fundierte Wahl einer gezielten Therapie im Falle eines Wiederauftretens ermöglichen könnte. Darüber hinaus sollen im Rahmen des Projekts die Ressourcen entwickelt werden, die eine breite Anwendung dieser Methoden bei Patient:innen ermöglichen, was in naher Zukunft zu verbesserten Therapien führen wird.
Umfang: 2 Millionen Euro
Partner: MedUni Wien ((Johannes Gojo gemeinsam mit Christian Dorfer und Daniela Lötsch-Gojo (Universitätsklinik für Neurochirurgie), Christine Haberler (Abteilung für Neurochemie und Neuropathologie) und Walter Berger (Zentrum für Krebsforschung)), KiTZ Heidelberg, Karolinska Institut, Princess Maxima Center Utrecht, Unversitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Universität Aarhus, Unversität Nottingham, Universitätsklinik Brünn, Institut Curie Paris, Universitätsspital Straßburg
Projekt ITCC Brain Translational Accelerator Platform ITCC BrainTAP (Leitung KiTZ Heidelberg)
Unser Wissen über die Biologie von Krebs bei Kindern hat sich in den letzten Jahrzehnten völlig verändert, wobei die breite Anwendung innovativer Technologien zu enormen Fortschritten geführt hat. Leider ist es jedoch weitgehend versäumt worden, dieses verbesserte Wissen in sinnvolle neue Behandlungen umzusetzen. Es gibt einen eindeutigen Engpass bei der Umsetzung wissenschaftlicher Erkenntnisse in therapeutische Optionen für junge Patienten, der dringend behoben werden muss. Dies gilt insbesondere für Hirntumore, bei denen besondere Faktoren wie die natürliche Barriere, die das Gehirn vor Chemikalien im Blut schützt ("Blut-Hirn-Schranke"), die Umsetzung der Behandlung noch schwieriger machen. Bei vielen Hochrisikotumoren liegt selbst die 5-Jahres-Überlebensrate bedauerlicherweise nahe bei 0 %. Von denjenigen, die überleben, haben viele lebenslange Probleme aufgrund von Nebenwirkungen des Tumors oder der Toxizität der Behandlung. Das vorgeschlagene Projekt zielt darauf ab, diese Probleme auf drei Arten anzugehen. Erstens werden wird gemeinsam mit den Experten der ITCC-Arbeitsgruppen für Hirntumore eine Übersicht über vielversprechende Behandlungsziele für alle pädiatrischen Hirntumore erstellen und ständig aktualisiert. Zweitens wird eine robuste Pipeline für die Durchführung und Analyse hochwertiger präklinischer Experimente eingerichtet, die ausgewählte Therapieangriffspunkte genutzt, die Auswirkungen neuer Behandlungen auf verschiedene Tumormodelle untersucht und die präklinischen Daten bereitgestellt, die für den Fortschritt in Richtung klinischer Versuche unerlässlich sind. Dabei wird die Infrastruktur und das Modellrepertoire der präklinischen Plattform ITCC-P4 genutzt an welcher auch die MedUni Wien beteiligt ist. Dieser umfassende Ansatz soll einen wesentlichen Beitrag dazu leisten, die Kluft zu überbrücken, die derzeit zwischen den Ergebnissen der Grundlagenforschung und der klinischen Umsetzung besteht. Die Plattform bietet eine Möglichkeit, vielversprechende neue Behandlungsmethoden systematisch zu ermitteln und zu testen, und sicherzustellen, dass diese erfolgreich in eine klinische Studie aufgenommen werden, um jungen Patienten einen beschleunigten Zugang zu Innovationen zu ermöglichen.
Umfang: 2 Millionen Euro
Partner: ICR London, , Princess Maxima Center Utrecht, Universität Newcastle MedUni Wien
Projekt Wirksamkeit eines audiovisuellen Telerehabilitationsprogramms zur Wiederherstellung des Gesichtsfeldes bei Kindern mit Hemianopie infolge eines Hirntumors (Leitung Straßburg)
Dieses Projekt entspricht einem Paradigmenwechsel in der Art und Weise, wie Gesundheit ganzheitlich betrachtet und personalisiertes Patientenmanagement mehr und mehr angewendet wird. Innerhalb eines Telerehabilitätionsprogrammes soll Patient:innen mit Hemianopie (Gesichtsfeldverlust) ein Förderprogramm mittels virtual reality angeboten werden und neurophysiologisch evaluiert werden.
Umfang: 1,2 Mio
Lead Strasbourg, Wien als klinisches Zentrum beteiligt
FIGHT KIDS CANCER (FKC) Programme
Die European Science Foundation vergibt Forschungsförderungen im Namen des FIGHT KIDS CANCER (FKC) Programmes. FKC ist ein Forschungsprogramm, das von Organisationen gegründet wurde, die auf dem Gebiet der pädiatrischen Krebserkrankungen in Europa tätig sind. Diese fünf Förderorganisationen vertreten Eltern und Patient:innen: Imagine for Margo (Frankreich), KickCancer (Belgien), Fondatioun Kriibskrank Kanner (Luxemburg), CRIS Cancer (Spanien und UK) und Kika (Niederlande).
Information: Hirntumore bei Kindern: Neue Methoden zur Verbesserung der Diagnostik etabliertliquid biopsy
Information: Europaweite präklinische Testplattform für seltene Tumoren bei Kindern etabliert und für die Zukunft gesichert