Die Jury „Researcher of the Month” verleiht die Auszeichnung für Jänner 2026 Frau Dr.in Lisa Mayr aus Anlass der im Top-Journal „Cancer Cell“ (IF 44.5) erschienenen Arbeit „Effective targeting of PDGFRA-altered high-grade glioma with avapritinib“. Die multidisziplinäre Studie entstand im Rahmen des PhD-Studiums von Dr.in Lisa Mayr an der Univ. Klinik für Kinder- und Jugendheilkunde in der Arbeitsgruppe von Univ.-Prof. DDr. Johannes Gojo (Leiter des Hirntumorzentrums für Kinder- und Jugendliche Wien) in Zusammenarbeit mit der Arbeitsgruppe von Mariella Filbin, MD, PhD (Pediatric Neurooncology lab, Dana Farber Cancer Institute Boston), Associate Professor Carl Koschmann, MD (Pediatric Brain Tumor Center Clinical Research Director, Department of Pediatrics at the University of Michigan), der Arbeitsgruppe von Univ.-Prof. Dr. Walter Berger (Zentrum für Krebsforschung), der Arbeitsgruppe von Priv.-Doz. Mag.rer.nat. Daniela Lötsch-Gojo, PhD (Universitätsklinik für Neurochirurgie) und der Arbeitsgruppe von Ao.Univ.-Prof. Dr. Christine Haberler (Abteilung für Neuropathologie und Neurochemie Universitätsklinik für Neurologie).
„Gezielte Therapie für aggressive Hirntumoren mit Avapritinib“
In der vorliegenden Arbeit (Mayr, Neyazi, Schwark, Trissal et al.) wurde eine Gruppe von über 200 pädiatrischen hochaggressiven Gliomen (pHGG) untersucht und in 15% Veränderungen im PDGFRA-Gen identifiziert. Es wurden vier neuartige Tyrosinkinaseinhibitoren untersucht von welchen Avapritinib eine hohe Wirksamkeit gegen die getesteten Zellmodelle aufwies.
Im nächsten Schritt wurden drei unterschiedliche pHGG Mausmodelle mit Avapritinib behandelt und zeigten, dass Avapritinib effektiv die Blut-Hirn-Schranke überwindet und zu einem signifikant verlängerten Überleben führt, ohne dabei gesunde Zellen zu beeinträchtigen. Diese vielversprechenden Ergebnisse motivierten uns, diese Behandlung schnellstmöglich „from bench to bedside“ in die klinische Versorgung zu überführen.
Da seitens der Patienten mit pHGG und ihrer behandelnden Ärzte ein immenser Bedarf für wirksame neue Therapien besteht, initiierten wir gemeinsam mit unseren klinischen Partnern die Behandlung mit Avapritinib im Rahmen eines sog. individuellen Heilversuchs („compassionate use“) in insgesamt acht Patienten, von denen wir von 7 Patienten klinische Daten erheben konnten. Avapritinib ist in Patienten insgesamt gut verträglich und erreicht effektive Wirkspiegel im Tumorgewebe. Erfreulicherweise zeigten zudem 3 von 7 Patienten ein klinisches und radiologisches Ansprechen auf die Behandlung mit Avapritinib. Dies ist insofern bemerkenswert, da die meisten der behandelten Patienten bereits im fortgeschrittenen Krankheitsstadium waren und zuvor vielfache Therapiemöglichkeiten erhalten hatten und somit als „austherapiert“ galten. Zusätzlich beschreiben wir im Rahmen dieser Arbeit mögliche Mechanismen der Resistenzentwicklung infolge der Avapritinibtherapie in der untersuchten Patientenkohorte und wie ein Ansprechen auf die Therapie auf Grundlage der konkreten molekularen Veränderung in PDGFRA potenziell vorhergesagt werden kann.
Wir gratulieren der Preisträgerin von Herzen!